這位49歲的女士之前在自己的皮膚上去除了3個黑色素瘤，但現在病情正在進一步擴散。她左乳下一個數厘米大小的腫瘤已經深入到胸壁當中。腫瘤上的一些組織正因缺少血流而死亡。
紀念斯隆-凱特琳癌癥中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center）的醫(yī)生向她提供了實驗性的兩種藥物組合治療方案：Opdivo和Yervoy，它們均由百時美施貴寶（Bristol-Myers Squibb）制造，都是增強免疫系統攻擊腫瘤新藥的*。三周后，她回來服用第二劑藥。
“當我檢查她的時候，她什么也沒有說，我開口道，‘等一下！’"這位女士的主治醫(yī)生保羅？查普曼（Paul Chapman）說，“她說，‘它好像被溶解掉了。’"
在腫瘤之前存在的地方有一個洞——醫(yī)生希望這個傷口會隨著時間推移而愈合。查普曼從中提取了一些液體，沒有在里面發(fā)現黑色素瘤細胞的存在。“我從事免疫療法治療已經有很長一段時間了，我們之前談論和幻想過這樣的反應，但我從沒有看到過如此快的。"查普曼跳過了她的下一劑藥，讓她又多服用了兩劑，直至患者因藥物組合導致的腹瀉而停止了治療。這位女士的身上已經檢測不到黑色素瘤了——對這樣一種長久以來被視為幾乎無法治愈的疾病來說，這個結果非常驚人。
周一上午，這個故事被當成案例報告發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》（New England Journal of Medicine）上，同期還有一項由142例患者參與的臨床試驗，對組合使用Opdivo和Yervoy跟單獨使用Yervoy的效果進行了對比測試。結果顯示，上述匿名女士的病例純屬僥幸，因為兩種藥物的組合雖然擁有的抗癌藥效，但同樣會引起毒性反應：50%的患者出現了嚴重或危及生命的副作用。但也有多達22%的患者（16人）達到了所謂的*緩解。就像查普曼的患者一樣，他們的癌癥似乎被溶解了。
“對我來說，這是一種真正的圖形展示，告訴我們免疫系統就坐在那里等待著。"紀念斯隆-凱特琳癌癥中心路德維希協作實驗室（Ludwig Collaborative Laboratory）的主任、新研究報告的作者杰德？沃爾科（Wolchok）說，“人體中存在做好充分準備殺死那些腫瘤的免疫細胞。但它們被束縛住了手腳。"
這些新型藥物解放了人體自己的武器：被稱為T細胞的殺手白血細胞。這種方案連同其他數項研究成果讓癌癥研究領域興奮不已，我們可以在費城舉行的美國癌癥研究協會（American Association for Cancer Research）年會上感受到這一點——在這里，研究人員正在公布或大或小的進展。為了啟動人體的免疫系統，研究人員不僅用到了藥物，而且還使用了經過基因改造的細胞和病毒。此外，他們還利用強大的基因測序技術，不僅用于對腫瘤進行分類和挑選藥物，而且發(fā)明出能夠讓醫(yī)生實時監(jiān)測癌癥的血檢，讓醫(yī)生能夠盡早發(fā)現并快速找出被證明有效的藥物。
投資銀行派杰（Piper Jaffray）的分析師們被這種興奮情緒感染了。“我們正在參加費城的美國癌癥研究協會年會，并對腫瘤學的發(fā)展速度嘆為觀止。"他們寫道。派杰分析師認為，免疫刺激藥物和基因工程工具的組合可能在未來20年讓癌癥治療的產值達到如今醫(yī)療保健整體市場的規(guī)模：即年產值5，000億美元。
在某種程度上，華爾街的金融家打的就是這種如意算盤，他們不希望目前的生物技術熱潮（納斯達克的iShares生物科技指數在兩年時間里上漲了116%）走向終點。事實上，人們對這些新技術的憂慮有一部分在于它們的成本：患者服用Opdivo和Yervoy組合藥物一年的花費可能達到27萬美元。我們如何負擔這些創(chuàng)新藥物仍然是一個大問題。使用患者自己基因修飾細胞的其他免疫療法可能要花費更多。
